El caso de cinco niños con atrofia muscular espinal que recibieron un medicamento bajo investigación ha puesto en evidencia una problemática más amplia: las dificultades para acceder a tratamientos en pacientes con enfermedades raras en Ecuador.
Según Félix Galarza, presidente de la Federación Ecuatoriana de Enfermedades Raras, el sistema de salud enfrenta serias limitaciones para garantizar estos medicamentos, principalmente por su alto costo y la falta de inclusión en el cuadro básico.
En muchos casos, los pacientes deben recurrir a la justicia para obtener fallos que obliguen al Estado a entregar los tratamientos. Sin embargo, incluso con decisiones judiciales favorables, el acceso no siempre se concreta, lo que agrava su estado de salud.
Otro de los problemas señalados es el temor de médicos del sector público a recetar medicamentos costosos, ante posibles cuestionamientos por el impacto en el presupuesto estatal.
Además, el Registro Único de Enfermedades Raras (RUER), que debía permitir conocer cuántos pacientes existen en el país, no ha funcionado correctamente, lo que impide tener cifras claras y diseñar políticas efectivas.
Se estima que, siguiendo parámetros internacionales, hasta un millón de personas en Ecuador podría vivir con una enfermedad rara, aunque no existe un registro oficial consolidado.
Ante este panorama, organizaciones de pacientes impulsan una ley específica que garantice financiamiento y acceso continuo a tratamientos, con el fin de evitar que más casos queden en el abandono.
